I 7 principali trend dell’accesso al mercato secondo Cencora PharmaLex: preparare il panorama sanitario italiano al futuro

Autori: Patrizia Berto, Gianluca Furneri e Fulvio Luccini

Cambiamenti politici e decisioni dei payers in tutti i Paesi mostrano che già dal 2024 il panorama sanitario mondiale è destinato a cambiare in modo sostanziale. Tra le tendenze dell’accesso al mercato spiccano novità normative importanti e crescenti pressioni sui prezzi a livello globale. Nel frattempo coesistono altre novità, tra cui innovazioni tecnologiche e mediche all’avanguardia e l’aumento della disponibilità di terapie potenzialmente curative, in uno scenario che per molte ragioni, endogene ed esogene rispetto al sistema healthcare, permane incerto. Nella logica di applicazione del Health Technology Assessment (HTA) si sta creando, e in talune geografie si sta già affermando, una crescente pressione sui produttori affinché dimostrino al sistema sanitario e ai pazienti il valore dei prodotti.

Nel contesto attuale in continua evoluzione, il team Market Access di Cencora PharmaLex Italia ha approfondito le principali tendenze in atto. Nel 2024, tutti i protagonisti del settore healthcare avranno bisogno di comprendere con maggiore chiarezza in che modo queste tendenze sono destinate a influenzare l’accesso dei pazienti alle terapie innovative nei mercati locali e globali.

1. Pressioni sui prezzi dei farmaci

Da anni le pressioni sui prezzi dei farmaci sono una realtà per i produttori nella maggior parte dei mercati globali, in particolare nell’Unione europea, e ora lo stanno diventando anche negli Stati Uniti.

Principali trend per il 2024:

• In Europa, nell’aprile 2023 la Commissione europea ha pubblicato la sua proposta per riformare la legislazione farmaceutica dell’UE.
• Uno degli obiettivi chiave di questa legislazione è ridurre i prezzi dei farmaci, consentendo l’ingresso anticipato sul mercato dei prodotti biosimilari e favorendo lo scambio di best practice in materia di prezzi e rimborsi tra gli Stati membri¹.
• Negli Stati Uniti, l’Inflation Reduction Act (IRA) sta inaugurando una nuova era in materia di controllo dei prezzi, negoziazioni e pressioni sui produttori da parte dell’amministrazione pubblica. Riteniamo che questo in un futuro non lontano potrebbe avere un impatto diretto sull’innovazione tecnologica in ambito healthcare.

2. Inquadramento completo dell’accesso al mercato UE

Nei prossimi anni si profilano cambiamenti legislativi importanti in Europa, in particolare il Regolamento UE su Health Technology Assessment (HTA). Inoltre, come abbiamo già detto, la Commissione Europea ha pubblicato la sua proposta per riformare la legislazione farmaceutica dell’UE e rendere i farmaci più accessibili e convenienti. I singoli Stati membri stanno inoltre mettendo a punto altre riforme in materia sanitaria.

Principali trend per il 2024:

• In Italia, sono state apportate riforme significative all’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), tra cui la fusione della Commissione Tecnico-Scientifica (CTS) e del Comitato Prezzi e Rimborso (CPR) in un unico organismo denominato Commissione Scientifica ed Economica del Farmaco (CSE). Questo organismo unificato avrà la responsabilità di condurre valutazioni scientifiche e di prendere decisioni su prezzi e rimborso².
• In Spagna, un regio decreto mira a rinnovare il regolamento HTA introducendo modifiche alle strutture e ai processi degli organi di governance, oltre a implementare valutazioni economiche sanitarie ispirate all’approccio del National Institute for Health and Care Excellence (NICE) del Regno Unito³.
• L’obiettivo è garantire parità di accesso ai farmaci innovativi e ai nuovi dispositivi medici all’interno dei singoli stati e in tutta l’UE, in particolare:
  • riducendo la burocrazia e la ridondanza tra gli Stati membri;
  • accelerando l’accesso ai farmaci innovativi;
  • alleviando le sfide legate all’accessibilità economica dei pazienti promuovendo una maggiore trasparenza dei prezzi, schemi di pagamento innovativi, modelli sanitari di popolazione e accordi basati sugli esiti (Outcome Based Agreements – OBE).

3. Terapie innovative e curative

Anche a seguito dell’introduzione delle terapie cellulari e geniche (CGT) e di altre terapie potenzialmente curative, che negli ultimi anni hanno introdotto progressi significativi rispetto alla quantità e qualità di vita delle popolazioni, le parti interessate hanno un maggiore accesso ai dati post-commercializzazione per rivedere, valutare e supportare il processo decisionale.

Principali trend per il 2024:

• Il panorama dei medicinali terapeutici avanzati (ATMP) si sta spostando da indicazioni rare/ultra rare a patologie più comuni.
• I produttori in ambito ATMP devono considerare l’ampiezza che questo cambiamento porterà a livello globale in termini di impatto sui sistemi sanitari, sull’accesso dei pazienti, sulla raccolta di dati a lungo termine, sulla capacità produttiva e sulla formazione di soggetti pagatori, produttori e pazienti.
• Nell’UE, gli ATMP saranno sottoposti al Joint Clinical Assessment (JCA) dal 12 gennaio 2025.
• Negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration (FDA) sta aumentando il proprio organico per essere in grado di revisionare ancora più tempestivamente le domande di licenza di farmaci biologici (BLA): è evidente che sul lato dei produttori si rendono altresì necessarie strategie potenziate di accesso al mercato, focalizzate sull’abbattimento delle barriere di accesso e sull’ottenimento di rimborsi adeguati, anche per le CGT.

4. Ruolo della Real-World Evidence nell’accesso

Se da sempre le aziende farmaceutiche e biotecnologiche si affidano agli studi clinici per lo sviluppo dei farmaci, la Real-World Evidence (RWE) sta oggi mergendo come una fonte di informazioni sempre più rilevante. La RWE, evidenze scientifiche contestualizzate a quanto accade nel mondo reale, può comprendere dati provenienti da rimborsi assicurativi, da cartelle cliniche elettroniche, da registri di pazienti, etc. Valutando il funzionamento di medicinali, biologici, dispositivi e altri prodotti in un contesto reale, le aziende e gli enti regolatori ottengono informazioni dettagliate sul loro impatto su una popolazione molto più ampia e diversificata rispetto ai contesti di sperimentazione clinica.

Principali trend per il 2024:

• Le parti interessate riconoscono sempre di più il valore della RWE nel migliorare il processo decisionale a fini normativi, nell’ottimizzare l’erogazione dell’assistenza sanitaria e nel migliorare gli esiti per i pazienti.
• In Europa sono in corso tentativi di definire un quadro sostenibile per l’utilizzo delle RWE a supporto del processo decisionale a fini normativi. Il gruppo direttivo sui Big Data (BDSG), l’EMA e la Rete europea di regolamentazione dei farmaci (EMRN) stanno studiando il modo migliore per integrare le ricerche di RWE con le fonti più consolidate, in particolare gli studi randomizzati controllati. Questa revisione mira a rispondere alle esigenze delle Autorità Regolatorie dell’UE e di altre parti interessate, come le Autorità preposte alle valutazioni di HTA e gli altri gruppi di payers e decision-makers⁴.

5. Value-Based healthcare

La combinazione di macrotendenze (es. l’investimento in prevenzione, la maggiore sensibilità al costo della cura e i cambiamenti sociali e demografici) e microtendenze (e. i nuovi meccanismi di azione, una maggiore attenzione alle malattie rare e alle cure personalizzate) stanno aumentando l’esigenza di migliorare e rimodellare percorsi di cura che vanno molto al di là della semplice somministrazione dei farmaci. I contratti outcome-based sono complessi e difficili da disciplinare, poiché oltre all’intervento farmaceutico sono molti i fattori che influenzano i risultati per medici e pazienti. In particolare, è difficile definire i giusti parametri di esito, renderli trasparenti, convalidarli e catturare efficacemente i comportamenti di una popolazione che non è omogenea (come in uno studio clinico), ma per sua stessa natura è diversificata e variegata.

Principali trend per il 2024:

Le partnership basate sul valore stanno:

• guadagnando importanza, soprattutto tra produttori, ospedali e soggetti pagatori;
• ponendo il focus sull’integrazione e miglioramento dell’assistenza e aumento della trasparenza del percorso di cura, anziché sulla misurazione specifica degli esiti (che è vista come un indicatore tardivo);
• crescendo di importanza in un contesto di maggiore attenzione alla nuova medicina personalizzata, alle malattie rare e alle terapie curative, che potenzialmente influiscono tutte sul processo di profilazione dei pazienti, sul percorso di erogazione delle cure, sulla catena di fornitura, sulle decisioni di rimborso e/o sui metodi di finanziamento necessari.

6. Prodotti combinati farmaco-dispositivo

Il mercato globale dei prodotti combinati farmaco-dispositivo sta crescendo rapidamente. Le micro e nanotecnologie e gli sviluppi dell’ingegneria elettronica e della bioinformatica hanno portato a innovazioni all’avanguardia nella diagnosi e nel trattamento delle malattie. Sensori flessibili, dispositivi elettronici indossabili, moduli impiantabili stampati in 3D e monitoraggio in tempo reale stanno superando i tradizionali sistemi di somministrazione di farmaci e biosensori. Sebbene i prodotti combinati consentano cure più personalizzate e incentrate sul paziente, i payer possono non disporre di strumenti adeguati a valutare la proposta di valore di entrambe le componenti (farmaco e dispositivo).

Principali trend per il 2024:

• Sviluppare e fornire prove del miglioramento degli esiti per i pazienti e del rapporto costo-efficacia della combinazione farmaco-dispositivo.
• Creare casi convincenti raccogliendo e utilizzando Real-World Data per affrontare le perplessità dei payer e ottenere l’accesso al mercato.
• Collaborare (produttori farmaceutici e di dispositivi medici) per colmare il divario di conoscenze tra questi settori e sviluppare strategie globali di accesso al mercato.

7. L’intelligenza artificiale accelera l’accesso al mercato

L’intelligenza artificiale (IA) è destinata a trasformare radicalmente ogni aspetto dell’industria sanitaria, compreso il settore Life Sciences. Promette un enorme potenziale per snellire e ottimizzare la complessa procedura di approvazione delle nuove terapie.

Principali trend per il 2024:

• Sfruttando le tecnologie di IA, le aziende biofarmaceutiche possono analizzare grandi quantità di dati in modo più efficiente, individuare informazioni chiave e prendere decisioni basate sui dati per supportare le proprie strategie di accesso al mercato.
• Con l’integrazione di analisi di Real World Evidence, esiti sui pazienti e dati di economia sanitaria, l’IA potrebbe rivoluzionare le stime di mercato e le strategie di prezzo, consentendo alle aziende biofarmaceutiche di dimostrare il valore dei prodotti in ambito di valutazioni HTA e migliorare l’esito delle negoziazioni con i payer.

Rimani aggiornato sulle novità del settore Il 2024 è un anno promettente per il settore: noi di Cencora PharmaLex siamo pronti ad aiutarti a rispondere alle principali richieste aziendali e a raggiungere i tuoi obiettivi. Nei prossimi mesi, i nostri esperti continueranno a esplorare queste tendenze in rapida evoluzione e a valutare l’impatto sul modo in cui le parti interessate nel sistema sanitario innovano, interagiscono e supportano il processo decisionale. Per avviare una conversazione con uno dei nostri esperti, inviaci un messaggio: https://www.pharmalex.com/contact-us/.

1. Commissione europea. Riforma della legislazione farmaceutica dell’UE. Accesso effettuato il 19 dicembre 2023. Disponibile all’indirizzo https://commission.europa.eu/strategy-and-policy/priorities-2019-2024/promoting-our-european-way-life/european-health-union/reform-eu-pharmaceutical-legislation_en
2. NAVLIN DAILY. La Conferenza Stato-Regioni approva la riforma dell’AIFA. Accesso effettuato il 13 dicembre 2023. Disponibile all’indirizzo https://www.navlindaily.com/article/19512/italian-state-regions-conference-approves-aifa-reform
3. com. Cambiamenti in corso nelle leggi e nei regolamenti farmaceutici in Spagna. Accesso effettuato il 13 dicembre 2023. Disponibile all’indirizzo https://www.pharmtech.com/view/changes-afoot-in-pharmaceutical-laws-and-regulations-in-spain
4. Quadro delle real-world evidence a supporto del processo decisionale a fini normativi dell’UE. Accesso effettuato l’8 febbraio 2024. Disponibile all’indirizzo https://www.ema.europa.eu/system/files/documents/report/real-world-evidence-framework-support-eu-regulatory-decision-making-report-experience-gained_en.pdf